mous

Amytotrofe Laterale Sclerose (ALS) is een nare ziekte. Mensen met ALS overlijden meestal binnen 5 jaar doordat zenuwen die de spieren aansturen doodgaan. De ziekte begint meestal met bewegingsproblemen aan de handen of de voeten, en is dodelijk wanneer ook de spieren die de ademhaling reguleren, ermee ophouden. Er is nog geen enkel medicijn dat meer dan een paar maanden levensverlenging oplevert. Jarenlang wetenschappelijk onderzoek heeft veel bijgedragen aan de kennis over ALS, maar nog niet tot medicijnen geleid. Een recente studie in Science Translational Medicine geeft een heel klein beetje hoop.

Door de slechte prognose van de ziekte is is het niet verwonderlijk dat ALS-patiënten, na de diagnose, makkelijk meedoen aan experimentele behandelingen. Ook gaan ze relatief vaak in zee met dubieuze artsen en niet-bewezen therapieën. Eén zo’n therapie is stamceltherapie, hierbij worden stamcellen ingespoten in het ruggemerg. Het achterliggende idee van deze therapie is dat deze stamcellen zich kunnen ontwikkelen tot nieuwe zenuwcellen , en zo de functie van de dode zenuwcellen kunnen overnemen. Dit is echter nog nooit bewezen, zenuwcellen groeien namelijk niet zo snel aan. Toch zijn er ALS-patiënten die de afgelopen jaren zo’n dure en gevaarlijke behandeling ondergingen, onder andere bij een (ook in China) omstreden Chinese arts. In 2005 waarschuwde de Vereniging van Spierziektes ALS-patiënten om vooral níet naar China te gaan. Maar degenen die het wél deden, leken zich beter te voelen. Waarom was onduidelijk.

Een nieuwe studie met een muizenmodel voor de ziekte geeft nu een beetje meer inzicht in het mechanisme van stamceltherapie. Om eens grondig uit te zoeken wat stamceltherapie precies doet voor ALS, bundelden onderzoekers van 11 verschillende Amerikaanse universiteiten hun krachten. Zij voerden allemaal exact hetzelfde onderzoek uit, namelijk het inspuiten van neurale(zenuw)- stamcellen in het ruggemerg van muizen met beginnende en gevorderde stadia van ALS. Daarna volgden ze het leven van de muizen, ook allemaal met dezelfde methode om de resultaten onderling te kunnen vergelijken. De onderzoekers kwamen tot een opmerkelijke conclusie: muizen die behandeld werden met de stamceltherapie deden een motorische test beter, hadden minder ademhalingsproblemen, en leefden gemiddeld flink langer dan onbehandelde muizen.

Ook keken de onderzoekers wat de ingespoten stamcellen in het ruggemerg van de muizen precies deden. Allereerst ontdekten ze dat de stamcellen zich inderdaad niet tot nieuwe zenuwcellen ontwikkelden, maar dat ze allerlei stoffen produceerden die beschermend zijn voor zenuwcellen. Daardoor konden de zenuwcellen die nog in leven waren, langer hun functie behouden, waardoor het verloop van de ziekte werd vertraagd. Opmerkelijk was dat, ondanks de muizen genetisch precies hetzelfde waren, en de gebruikte onderzoeksmethode ook, er toch nog een groot onderling verschil was in effect tussen de verschillende muizen .

Helemaal genezen deden de muizen niet: de zenuwcellen gingen uiteindelijk toch dood, en de behandelde ALS-muizen overleden sneller dan gezonde muizen. De onderzoekers zijn erg positief en hopen dat deze methode het tot een toepassing bij mensen kan schoppen. ALS genezen blijft dus nog steeds onmogelijk, maar levensverlenging en verlichting van de symptomen is al heel wat voor een ziekte waarvoor al sinds 1997 geen nieuwe medicijnen zijn gevonden. Enige voorzichtigheid is wel geboden – de muizen zijn wel een goed model voor ALS, maar het blijven natuurlijk muizen, en geen mensen.