Een studie gisteren gepubliceerd in P.N.A.S. bericht over een mogelijk nieuwe toepassing van Viagra voor de behandeling van Duchenne.

Het verhaal van Viagra (Sildenafil) is wel bekend denk ik; oorspronkelijk bedoeld als medicijn om angina pectoris te behandelen met als bijwerking een positief  effect bij erectiestoornissen, wat uiteindelijk de belangrijkste toepassing van het middel is geworden. Onderzoekers van de Universiteit van Washington (Seattle) hebben Sildenafil onderzocht in een muismodel voor de ziekte van Duchenne. De ziekte van Duchenne is een ernstige aangeboren spierziekte die wordt veroorzaakt door een mutatie in het gen DMD. Door deze mutatie wordt het eiwit dystrofine niet aangemaakt en functioneren spieren niet zoals zou moeten. Net als bij mensen kan het in de studie gebruikte muismodel, ook geen dystrofine aanmaken en ontwikkelt het daardoor op den duur hartproblemen. In de studie komt naar voren dat het chronisch toedienen van Sildenafil, hartproblemen bij deze muizen kan voorkomen. Tot verbazing van de onderzoekers kan het middel als het wordt toegediend nadat er al schade is ontstaan, deze zelfs herstellen. De onderzoekers benadrukken dat de ziekte door Sildenafil niet wordt genezen maar dat het wellicht kan worden gebruikt in combinatie met andere therapieën. Sterker nog, sommige van deze op de spieren gerichte therapieën kunnen juist schade aan het hart veroorzaken. Dit zijn natuurlijk bevindingen in een muismodel en het is afwachten of het ook werkt in mensen. Een groot voordeel is dat Sildenafil als medicijn al voor andere doeleinden wordt gebruikt waardoor het snel kan worden toegepast in een klinische studie.