Het is hip, heet en het nieuwste in stamcelonderzoek: zieke stamcellen. Begin deze maand was in het toonaangevende blad Cell te lezen dat wetenschappers van Harvard erin geslaagd zijn om voor twintig verschillende ziektes stamcellen te maken die de bij die ziektes horende genetische defecten hebben. En als het aan het Harvard Stem Cell Institute ligt, wordt dat op korte termijn voor nog veel meer ziektes gedaan. Waarom zieke stamcellen interessant zijn leg ik hieronder uit, nu eerst wat basale stamcelkunde.

Stamcellen zijn plastisch en nog niet, zoals voor de meeste andere cellen geldt, uitontwikkeld. Embryonale stamcellen zijn zelfs omnipotent; ze kunnen zich nog ontwikkelen tot elke cel die je maar kunt bedenken. Dat is ook logisch want embryonale stamcellen staan aan het begin van elk leven; het zijn de cellen waaruit een embryo zich ontwikkelt.

Deze plasticiteit van stamcellen opent vele deuren, in elk geval in theorie. Dat komt doordat aan veel aandoeningen zieke cellen ten grondslag liggen. Als we die zieke cellen zouden kunnen vervangen door handgemaakte gezonde cellen van hetzelfde type, zou dat een enorme stap zijn in de richting van het oplossen van die ziektes. Die belofte is nog lang niet ingelost, maar er wordt hard gewerkt om op stamcellen gebaseerde therapieën in de kliniek te krijgen.

Wat hebben we dan aan zieke stamcellen?

Naast de mogelijkheid stamcellen te gebruiken als geneesmiddel, zijn ze ook een belangrijke bron van informatie voor wetenschappers die proberen te begrijpen hoe gezonde cellen zich ontwikkelen en hoe dat anders is in zieke cellen. Recentelijk zijn er twee ontdekkingen gedaan die dit onderzoek een flinke stap vooruit hebben geholpen.

Eerst kwam men erachter dat je embryonale stamcellen kan maken door een gewone cel te nemen en daarin simpelweg 4 genen actiever te maken dan ze normaalgesproken zijn. Dat was een enorme doorbraak omdat het verkrijgen van embryonale stamcellen heel moeilijk is. Zoals eerder al genoemd kan je ze vinden in hele vroege embryos en om ze te verkrijgen moet je dus embryos voorhanden hebben. Onnodig om uit te leggen op welke bezwaren dat allemaal stuit. Er zijn nog wel wat verschillen tussen echte embryonale stamcellen en zelfgemaakte, maar het is een belangrijke stap.

Een paar groepen hier op Harvard hebben die nieuwe methode nu gebruikt om stamcellijnen te maken van zieke mensen. Zij hebben van mensen met ziektes zoals spierdystrofie en Parkinson huidcellen genomen en die met de hierboven beschreven techniek veranderd in stamcellen. Voor het eerst bestaan er nu dus stamcellen met een ziekte. Deze stamcellen kunnen nu, omdat ze omnipotent zijn, gebruikt worden om cellen en weefsels te maken die een rol spelen bij de desbetreffende ziekte. Dus om de ziekte van Parkinson te bestuderen hebben wetenschappers nu de beschikking over hersencellen die hetzelfde genetisch defect hebben als de hersencellen van veel mensen met Parkinson. Dat is ontzettend belangrijk omdat het laboratoria over heel de wereld de mogelijkheid geeft om deze cellen te bestuderen en daarmee de ontwikkeling van Parkinson beter te leren begrijpen en uiteindelijk te bestrijden. De cellen kunnen op termijn ook dienen als eerste test voor mogelijke medicijnen. Hoe gek het ook moge klinken, die zieke stamcellen zijn dus een belangrijke stap op weg naar genezing.